‘로렌조 오일’ 유전자 치료로 효과

‘로렌조 오일’ 유전자 치료로 효과

사이언스지 ’17명 소년 중 16명 건강 회복’

삼성서울병원에 따르면 인류 역사상 유전자 치료(gene therapy)가 처음 시도된 것은 1990년이다. 미국에서 중증합병면역결핍증(SCID)환자를 대상으로 임상실험을 시도했으나 큰 성과를 거두지는 못했다.

이후 유전자 치료는 많은 질환을 대상으로 적용 범위를 넓혀나갔다. 그리고 현재 전 세계적으로 170여 종 이상의 유전자 치료가 시도되고 있으며, 유전자 치료를 받은 환자 수도 이미 2000여 명에 달하고 있다.

유전자 치료가 주목받고 있는 것은 악성종양, 면역기능 저하 등의 불치병의 치료 가능성 때문이다. 세계적으로 많은 연구와 임상실험이 이어지고 있는 가운데 최근 치명적인 뇌질환 치료에 효과를 보았다는 소식이 전해져 의료계가 흥분하고 있다.

정상 유전자 주입해 뇌세포 파괴 막아 

6일 ‘사이언스’ 지에 따르면 지난 주 목요일(5일) 워싱톤 D.C.에서 미국유전자세포치료학회(ASGCT) 연례 미팅이 있었다. 이 자리에서 바이오신약 개발업체 블루버드바이오(Bluebird Bio)의 지원을 받고 있는 한 연구팀이 유전자치료 결과를 발표했다.

유전자 이상으로 주로 소년에게 발생하는 희귀병 ALD 의 치료 가능성이 열리고 있다.바이오신약 개발업체 블루버드바이오o)의 지원을 받고 있는 한 연구팀이 유전자치료를 통해 ALD 증상이 악화되는 것을 막는데 성공한 것으로 전해졌다.  ⓒ youcaring.com

유전자 이상으로 주로 소년에게 발생하는 희귀병 ALD 의 치료 가능성이 열리고 있다.바이오신약 개발업체 블루버드바이오의 지원을 받고 있는 한 연구팀이 유전자치료를 통해 ALD 증상이 악화되는 것을 막는데 성공한 것으로 전해졌다. ⓒ youcaring.com

그동안 ‘부신백질디스트로피(Adrenoleukodystrophy)’에 걸린 소년 17명으로 대상으로 유전자치료를 해왔는데 17명의 소년 중 1명을 제외한 16명의 소년이 지난 2년간 건강한 상태를 유지해오고 있다는 것.

원문

http://www.sciencetimes.co.kr/?news=%EB%A1%9C%EB%A0%8C%EC%A1%B0-%EC%98%A4%EC%9D%BC-%EC%9C%A0%EC%A0%84%EC%9E%90-%EC%B9%98%EB%A3%8C%EB%A1%9C-%ED%9A%A8%EA%B3%BC

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